De Nederlandse kennis op het gebied van het ontwikkelen van geneesmiddelen is te veel versnipperd. Het proces is kostbaar, vol hindernissen en vergt een lange adem. Dat moet en kan efficiënter. De KNAW stelt dat een landelijke coördinerend expertisecentrum daarin een verbindende rol kan spelen. Daardoor vindt medicijnontwikkeling sneller en effectiever plaats, met een betere toegang tot nieuwe therapieën voor patiënten.
Dit staat in het 87-pagina’s tellend rapport ‘Efficiency gains through innovation in medicines development’. Inderdaad: hoewel het over de Nederlandse situatie gaat, is de tekst in het Engels. Dat heeft een reden. Want hoewel de nadruk ligt op de wijze waarop de Nederlandse wetenschap en infrastructuur een bijdrage kunnen leveren tot meer efficiëntie, wordt tevens beoogd met dit rapport internationaal relevante inzichten te bieden. Er is overigens wel een Nederlandse samenvatting opgesteld.
Efficiëntere aanpak
In het adviesrapport inventariseert de KNAW waar het mogelijk efficiënter kan bij het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen, het testen daarvan, de markttoelating en het gebruik door de patiënt. Het rapport gaat in op de kansen ten aanzien ontwikkeling, validatie en implementatie van nieuwe methoden.
Gebruik van data
Zo stelt de KNAW dat tijdens de vroege ontwikkelfase van medicijnen behoefte is aan modellen met een grotere voorspellende waarde voor de klinische praktijk. Ook kunnen real-world data slimmer worden gebruikt. De wetenschap heeft hier de taak methodologie te ontwikkelen, waaronder integratieve wiskundige modellering, trial-methodologie en verbetering van het gebruik real-world-data en lerende zorgsystemen.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerde dubbelblinde placebo-gecontroleerde studies blijven de norm om de werkzaamheid van een geneesmiddel aan te tonen, maar met alternatieve onderzoeksopzetten kan het hoofd worden geboden aan uitdagingen ten aanzien van haalbaarheid.
Samenwerken in expertisecentrum
Tevens kan de wetenschap kan een belangrijke bijdrage leveren aan modellen voor eerlijke prijsbepaling, aldus de KNAW. Om dit alles te bereiken is nauwe samenwerking tussen onderzoekers uit verschillende vakgebieden nodig, evenals een interdisciplinaire opleiding van onderzoekers en langetermijninvesteringen in technologieplatforms.
Het advies pleit dan ook voor een open dialoog tussen wetenschappers, farmaceutische industrie en regelgevers. Een coördinerend expertisecentrum om de samenwerking te ondersteunen, richting te geven, besluitvorming te begeleiden en te komen tot een infrastructuur die nodig is om het ontwikkelingstraject voor nieuwe therapieën soepeler te laten verlopen.
Alle informatie
Download hier het de samenvatting en het adviesrapport.
