Bijna alle nieuwe geneesmiddelen worden vergoed uit het basispakket. Bij sommige geregistreerde geneesmiddelen is dat echter niet het geval, omdat er onvoldoende bewijs is voor (kosten)effectiviteit. Deze typen geneesmiddelen kunnen in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating. Het beleidskader voorwaardelijke toelating geneesmiddelen is per direct in werking getreden.
De nieuwe voorwaardelijke toelating richt zich specifiek op weesgeneesmiddelen, geneesmiddelen die de EMA met voorwaarden tot de markt heeft toegelaten (de conditionals) en geneesmiddelen die de EMA onder exceptionele omstandigheden tot de markt heeft toegelaten (de exceptionals). Juist voor deze typen geneesmiddelen kan het lastig zijn of kan het langer duren (soms vele jaren) om de effectiviteit te bewijzen. Terwijl het Zorginstituut Nederland juist kijkt naar effectiviteit in haar advies voor opname in het basispakket.
Budget
Minister Bruins gaat in zijn brief aan de Tweede Kamer in op het nieuwe beleid. Het gaat dus vooral over middelen voor ernstige of zeldzame aandoeningen waarvoor nog geen goede behandeling is. Voor de nieuwe voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen voor 2019 een budget van € 24,2 miljoen beschikbaar gesteld. Dit bedrag loopt op naar € 26,8 miljoen in 2021. Mocht op termijn het budget onvoldoende budget zijn, dan zal een wachtrij ontstaan. Binnen deze wachtrij geldt als uitgangspunt dat zodra budget beschikbaar is, een middel kan instromen op basis van first come, first serve.
Strenge voorwaarden
Het gaat dus vaak om (zeer) dure geneesmiddelen. Daarom stelt de minister strenge randvoorwaarden. De fabrikant moet zich committeren aan een sterk verlaagde prijs tijdens de voorwaardelijke toelating. Daarbij eist Bruins dat de totale uitgaven per individueel geneesmiddel in de voorwaardelijke toelating openbaar worden gemaakt. Naast het onderzoek naar de effectiviteit moet, waar mogelijk, worden vastgelegd hoe de doelmatige inzet van het geneesmiddel wordt bevorderd. De fabrikant en de onderzoeksinstelling zich committeren aan de ZonMw-voorwaarden van open access publications en Fair Data principles voor de toegang tot de data die gegenereerd is in het onderzoek tijdens de voorwaardelijke toelating. Tot slot: alle betrokken partijen – fabrikant, behandelaren, onderzoeksinstelling en patiëntenorganisaties – committeren zich vooraf aan harde afspraken over het onderzoek in een convenant, schrijft de minister in zijn brief Beleidskader voorwaardelijke toelating geneesmiddelen.
